Podstatou nemoci je odumírání nervových buněk v mozku. Zastavit jej by nový přípravek mohl už v rané fázi. Čeští neurochirurgové ve spolupráci s holandskými a britskými techniky vkládají lék do mozku speciálně vyšlechtěným miniaturním prasatům.

Nejprve s pomocí magnetické rezonance zjistí ohniska nemoci. „Genom nemocných prasat upravujeme tak, abychom v něm snížili množství škodlivého proteinu. Právě ten může za to, že v mozku odumírají nervové buňky,“ vysvětlil za výzkumníky ředitel centra Pigmod Jan Motlík.

Huntingtonova choroba je dědičná a propuká nejčastěji mezi třicátým a čtyřicátým rokem. Provází ji mimovolné pohyby, zapomínání či demence. Zatím ji nejde vyléčit. „U nás ji má asi tisíc lidí. Jakýkoli pokrok v léčbě bude mít velký vliv na pacienty i jejich rodiny,“ uvedl ředitel Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně Martin Pavlík. Tamní lékaři na výzkumu spolupracují.

První výsledky budou mít vědci po půlroce, další po dvou letech. „Po tuto dobu budou prasata s lékem normálně žít. Pokud půjde vše podle plánu, mohla by klinická studie začít v roce 2019. Zapojí se do ní zhruba patnáct pacientů,“ upřesnila za Mezinárodní centrum klinického výzkumu svatoanenské nemocnice Lenka Rudišová.

Dostupný na trhu by lék mohl být za pět až deset let.

Vzácná nemoc
• Huntingtonova choroba je dědičná a nevyléčitelná.
• Nemocným postupně odumírají mozkové buňky.
• Chorobu provází nekontrolovatelné pohyby, zapomínání, demence a poruchy hybnosti.
• U nás jí trpí asi tisíc lidí, ve světě tři čtvrtě milionu.